2021年4月24日，农历三月十三，宜栽种、入学。春光正好，春风花草香，古有君子以文会友，今有Medhub诸位医学同好相聚于徐汇枫林坐而论道，论真实世界研究（RWD）之道。

2019年，FDA首次基于RWD授予Ibrance男性乳腺癌的适应症。我国监管机构迎头赶上，有关真实世界研究的各项指导原则陆续出台（下图引用2021真实世界研究峰会（第五届））。

2020年3月26日在我国先行区海南博鳌乐城，国家药监局批准了美国艾尔建公司“青光眼引流管”注册，成为首个采用真实世界证据的器械获批上市。近日，药监局又通过优先审评审批程序附条件批准一类创新药普拉替尼上市，该药在海南博鳌乐城先行区获得的真实世界研究数据为其在中国晚期非小细胞肺癌人群中的疗效评价和安全性评估提供了辅助。

一时间相关讨论风起云涌，“真实世界研究”出道多年又重新成为医药圈“新晋网红”。那么究竟什么是真实世界研究？真实世界研究真的可以取代随机对照研究支持药械上市吗？在听众的重重疑问之下，Medhub专业人士天团隆重登台，为我们一一解疑，干货满满。

第一个登场的讲者刺客（茨克）君履历丰富，历经药、械、投资三大领域，现于大数据公司就职高管。刺客君首先从环境变化为行业及药企医学部带来的连环效应出发，结合自身在过去医学事务部围绕产品商业化上市积累的丰富经验，给我们讲述了真实世界证据在医学事务中的重要作用。

新产品要成功上市实现快速商业化，需要回答好五大问题：

1）中国人群有效性安全性；

2）与现有治疗的比较；

3）临床应用中的实效；

4）患者治疗体验；

5）药物经济学

这些尤其是第一个问题对于外企在国内上市尤为重要，然而传统RCT研究无法充分回答，这时候就需要早早布局RWD研究。随后，刺客君通过几个RWD研究的实例包括利用临床辅助决策系统CDSS识别目标患者，使用新药临床试验数据与SOC历史数据的倾向性评分分析等深入阐述了RWD在实战应用，赢得满堂喝彩。

第二个登场的讲者资深统计师珊女神，曾在老牌宇宙大药企深耕多年，目前是国内新药研发新贵的金牌统计师兼健美教练图片。她总结了2016年之前及之后真实世界数据支持FDA、EMA新适应症拓展批准的研究，适应症类型基本为rare disease或者是orphan subset，指出目前真实世界数据还只是作为辅助证据而非获批的关键数据。随后，她列举了真实世界研究设计中几个需要重点考虑的方面：

1）研究终点在真实世界是否可测？

2）药物使用时间变短，脱落率变高可能带来的疗效下降问

3）肿瘤评价间隔变宽；

4）非随机对照基线不均导致的样本量折损程度等问题。

接着她为我们讲解了真实世界数据的基线调整的统计方法和并总结了真实世界试验方案设计步骤，还通过具体的案例为我们呈现了真实世界研究的甜蜜与忧伤。尽管期间女神与刘主持人关于统计的高深对话曾让笔记君如坠云雾，不明觉厉，一度陷入“我是谁，我来自何方，要去何处”的哲学思考，但是女神全程对统计知识深入浅出地讲解和临床研究各种专业维度的实战解析，有别于各种论坛中高而空的论述，让笔者感觉对真实世界研究的理解得到了升华。